Un nuovo farmaco sperimentale potrebbe cambiare l’approccio alla cura dell’Alzheimer, intervenendo prima della comparsa dei sintomi. Si chiama NU-9 e, secondo uno studio condotto in laboratorio e sui modelli animali, sarebbe in grado di neutralizzare i primi processi tossici nel cervello responsabili dell’avvio della malattia.
I risultati, ottenuti da un team di ricercatori della Northwestern University, sono stati pubblicati sulla rivista Alzheimer’s & Dementia e aprono la strada a nuove sperimentazioni cliniche sull’uomo.
Alzheimer e perdita neuronale: perché intervenire presto è cruciale
L’Alzheimer è caratterizzato dall’accumulo di proteine patologiche, in particolare beta-amiloide e tau, che portano progressivamente alla perdita dei neuroni e al declino cognitivo. Quando i sintomi diventano evidenti, il danno cerebrale è spesso già avanzato.
“Questa ricerca dimostra il grande fermento nel campo delle nuove terapie per l’Alzheimer – spiega Matteo Pardini, neurologo dell’Università di Genova – che mirano a eliminare l’accumulo di proteine tossiche alla base della neurodegenerazione”.
I primi focolai dell’Alzheimer: il ruolo dell’infiammazione
Nel nuovo studio, i ricercatori hanno individuato una forma particolarmente tossica di oligomeri di beta-amiloide, denominata ACU193+. Queste piccole aggregazioni proteiche agiscono come veri e propri “inneschi” della malattia: si infiltrano nei neuroni e scatenano una neuroinfiammazione cronica che può iniziare decenni prima dei sintomi clinici.
È proprio su questi primi focolai che interviene NU-9.
Come funziona il farmaco NU-9
NU-9 è una piccola molecola che aiuta le cellule cerebrali a eliminare le proteine tossiche, spegnendo l’infiammazione e proteggendo i neuroni. In pratica, ripristina i meccanismi di “smaltimento” delle proteine danneggiati dalla malattia.
Il farmaco non è del tutto nuovo alla ricerca scientifica:
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nel 2021 ha mostrato efficacia nei modelli animali di SLA, eliminando proteine tossiche come SOD1 e TDP-43
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nel 2024 ha ricevuto l’autorizzazione della FDA per avviare studi clinici sull’uomo per la SLA
Questi risultati hanno spinto i ricercatori a testarne il potenziale anche nell’Alzheimer.
NU-9 e Alzheimer: risultati promettenti nei topi
In uno studio precedente, NU-9 aveva già dimostrato di eliminare gli oligomeri tossici di beta-amiloide in cellule cerebrali coltivate in laboratorio, in particolare nell’ippocampo, area chiave per memoria e apprendimento.
Nel nuovo lavoro, il farmaco è stato somministrato a topi in fase pre-sintomatica di Alzheimer, con una dose orale giornaliera per 60 giorni. I risultati sono stati definiti dagli stessi ricercatori “sbalorditivi”:
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riduzione significativa della neuroinfiammazione
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normalizzazione dell’attività degli astrociti, cellule che da protettive diventano dannose nella malattia
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drastica diminuzione della forma tossica di TDP-43, biomarcatore della degenerazione
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benefici osservati in più aree del cervello, segno di un effetto diffuso
Una “statina” per il cervello?
NU-9 sembra funzionare soprattutto se somministrato prima della comparsa dei sintomi, bloccando la cascata tossica sul nascere. Il tempismo è quindi fondamentale.
Secondo Daniel Kranz, primo autore dello studio, molti farmaci contro l’Alzheimer hanno fallito perché somministrati troppo tardi. “Quando compaiono i sintomi, la patologia è già avanzata”, spiega.
L’idea è quella di un approccio profilattico, simile a quello delle statine per il colesterolo:
se i biomarcatori indicano un rischio elevato di Alzheimer, il farmaco potrebbe essere assunto in anticipo, per prevenire lo sviluppo della malattia.
Con l’arrivo dei nuovi test del sangue in grado di diagnosticare l’Alzheimer anni prima dei sintomi, NU-9 potrebbe diventare una vera e propria “statina del cervello”.
Farmaci modificatori della malattia: a che punto siamo
Secondo Pardini, NU-9 si inserisce nel filone dei cosiddetti farmaci modificatori del decorso della malattia, che non si limitano ad alleviare i sintomi ma mirano a rallentare e modificare la traiettoria clinica dell’Alzheimer.
Tuttavia, è importante mantenere cautela: i risultati attuali derivano da studi preclinici su animali. Il percorso verso l’applicazione sull’uomo è ancora lungo, ma rappresenta un passo fondamentale.
“Gli studi sugli animali – conclude Pardini – sono essenziali per individuare i farmaci più promettenti e meno tossici. Dimostrano anche quanto lavoro resti ancora da fare per aiutare concretamente le persone con Alzheimer”.
Fonte: Huffington Post
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